FDA одобрило терапию CAR-T-клетками для лечения взрослых с определенными типами крупноклеточных В-клеточных лимфом.

18 октября 2017 года FDA одобрило использование препарата Yescarta (axicabtagene ciloleucel) для лечения взрослых пациентов с крупноклеточными В-клеточными лимфомами с прогрессированием или рецидивом после двух линий терапии.

Диффузная крупноклеточная В-клеточная лимфома (ДБКЛ)  является наиболее распространенным типом НХЛ у взрослых.  Примерно 72 000 новых случаев НХЛ диагностируются в США каждый год, а ДБКЛ представляет собой примерно 1 из 3 впервые выявленных случаев НХЛ.  

Препарат Yescarta – это:

1. терапия Т-клетками с включением рецептора химерного антигена (CAR);
2. вторая генная терапия, одобренная FDA за всю "T-CAR" историю;
3. первая генная терапия неходжкинских лимфом (НХЛ), одобренная FDA. 

Препарат Yescarta запускает собственную иммунной систему пациента на борьбу с лимфомой. Т-клетки пациента генетически модифицируются с целью активизации нового гена на уничтожение клеток лимфомы.  После генетической модификации клетки вводят обратно пациенту.

Безопасность и эффективность препарата Yescarta были установлены в многоцентровом клиническом исследовании. В исследование были включены более 100 взрослых с рефрактерным течением или рецидивом крупноклеточной В-клеточной лимфомы. Полный ответ после лечения Yescarta составил 51%. Но, к сожалению, лечение с помощью препарата Yescarta может вызвать серьезные побочные явления. В связи с синдромом "цитокинового шторма" (CRS), который является системным ответом на активацию и пролифирацию CAR-T – клеток, у пациента могут наблюдаться лихорадка, гриппоподобные симптомы, снижение показателей крови, а также неврологическая токсичность, что в конечном итоге может привести к смертельному исходу. Побочные явления терапии препаратом Yescarta обычно проявляются в течение первых 1-2 недель, но некоторые могут возникнуть позже. Для оценки безопасности и эффективности препарата Yescarta у пациентов получивших данный вид лечения, FDA запланировало дальнейшие исследования.

«Сегодняшний день  знаменует собой еще одну веху в развитии совершенно новой научной парадигмы для лечения серьезных заболеваний. Всего за несколько десятилетий генная терапия превратилась из многообещающей концепции в практическое решение – это лечение агрессивных форм рака », - сказал представитель FDA Scott Gottlieb, MD.

Источники:

1. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm
2. https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/ucm405405.htm
3. https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/ucm405397.htm
4. http://www.businessinsider.com/car-t-cell-therapy-approval-gilead-kite-2017-10

Материал подготовлен: Олейник Юлия Андреевна, лаборант – исследователь НОИМТОиР